메디칼타임즈=허성규 기자HK이노엔 로고HK이노엔(대표 곽달원)은 최근 CAR-T세포치료제 연구과제가 국가신약개발사업단(KDDF, 단장 묵현상)으로부터 국가신약개발 지원 과제로 선정됐다고 16일 밝혔다.HK이노엔은 CAR-T세포에 면역관문인자 'HLA-G'의 활동을 억제하는 항체를 접목한 세포치료제를 개발 중이다.HLA-G 양성 고형암 용으로 비임상시험을 진행 중으로, 이번 국가신약개발사업 지원을 통해 임상1상시험에 착수하는 것이 목표다.HLA-G는 우리 몸에서 면역반응에 관여하는 면역관문인자다. 태반을 제외한 정상 세포에서는 나타나지 않고 특정 암세포에 과다하게 발현돼 면역체계를 망가뜨린다.HK이노엔은 종양(암) 세포를 죽이는 동시에 환자의 면역반응을 회복시켜 정확도와 안전성을 높인 치료제를 개발할 예정이다.HK이노엔 R&D총괄 송근석 부사장은 "첨단바이오의약품의 대표주자인 세포·유전자치료제의 가치에 주목하고 자체연구 및 공동연구, 위탁개발 및 생산(CDMO), 위탁생산(CMO)을 진행 중"이라며 "국가신약개발사업 지원 과제로 선정된 만큼 국가와 환자에 기여하는 혁신 치료제를 개발하도록 더욱 노력하겠다"고 말했다.한편 세포치료제는 환자의 세포를 치료에 걸맞게 개량한 후 다시 환자에 주입해 암세포를 죽이는 치료제다. CAR-T세포치료제는 환자의 면역세포인 T세포에 암세포의 특정 항원을 인지할 수 있는 '키메릭 항원 수용체(CAR)'를 넣어 암세포를 보다 효율적으로 파괴할 수 있도록 만든 치료제다.

메디칼타임즈=문성호 기자가톨릭대 서울성모병원 혈액병원은 노바티스와 지난 20일 최종 협약을 완료하고 CAR-T 치료제 '킴리아(티사젠렉류셀)' 도입을 위한 준비를 마쳤다고 30일 밝혔다. 가톨릭대 서울성모병원 GMP 시설 모습.킴리아는 2회이상 치료를 받은 후 재발/불응성을 나타낸 미만성 거대B세포 림프종(BLBCL)과 25세 이하의 B세포 급성림프구성백혈병(ALL) 환자를 대상으로 사용할 수 있다.앞서 서울성모병원은 국내 최초로 대학기관내에 세포치료를 위한 필수시설인 세포처리시설 GMP(Good Manufacturing Practice)를 구축, 이를 활용한 다양한 면역세포치료제 및 줄기세포활용 연구를 수행해왔다. CAR-T는 이러한 세포치료 한 축으로써 서울성모병원 시스템은 고품질의 CAR-T세포치료제를 생산하는데 기여할 것으로 기대된다.CAR-T는 암의 살상능력이 있는 T 면역세포를 키메릭 수용체(CAR)로 불리는 단백질에 결합함으로써, 종양세포를 보다 강력하게 사멸시킬 수 있는 최신 세포치료의 일종이다. 암세포만 공격하는 선택적이고 강력한 치료로써, 특히 난치성 혈액암 환자에게 혁신적인 치료법으로 각광받고 있어 항암치료의 새로운 패러다임으로 기대 받고 있다. 국내에서는 2021년부터 대형병원을 위주로 림프종 및 다발골수종 환자를 대상으로 한 CAR-T임상연구가 도입됐고, 최근 들어 본격적으로 치료제로서 상용화 과정이 진행 되고 있다. 서울성모병원 혈액내과 조석구 교수는 "세계 수준의 치료 실적과, 한국에서 가장 많은 노하우를 갖추고 있는 가톨릭혈액병원이 킴리아를 제공 할 수 있는 시스템을 갖춤에 따라 CAR-T가 필요한 국내 환자들에게 보다 많은 치료 기회를 제공할 수 있을 것으로 예상된다"고 소감을 전했다.첨단재생의료위원장을 맡고 있는 혈액내과 엄기성 교수는 "가톨릭혈액병원은 조혈모세포이식 치료를 바탕으로 국내 세포치료 관련 풍부한 임상경험을 갖추고 있으며, 임상연구로 수행한 CAR-T 역시 성공적으로 제공한 바 있다"며 "킴리아를 활용한 치료 체계를 갖추게 돼 국내 환자들에게 보다 최신의 치료를 제공할 수 있어 기대가 크다"고  밝혔다. 

메디칼타임즈=정희석 기자 면역항암제 바이오업체 ‘유틸렉스’가 지난 18일 코스닥 상장을 위한 예비심사 청구서를 제출했다. 이 회사는 지난 5월 기술특례상장을 위한 기술성평가를 통과해 코스닥 상장 예비심사 청구 자격을 갖췄다. 예비심사가 정규 일정에 맞춰 승인되면 내년 초 수요예측을 통해 공모를 진행할 예정이다. 유틸렉스는 앞서 지난 17일 자가유래 암항원 특이적 T 세포치료제(앱비엔티셀·EBViNT Cell)의 국내 임상 1/2상 승인을 식약처로부터 받았다. 회사 측은 해당 임상을 통해 전 세계적으로 유틸렉스만 가지고 있는 T 세포치료제 앱비엔티셀로 림프종에서 가장 치료가 어려운 NK/T 림프종에 유효성 있는 약효를 보인다면 FDA 신속허가 프로그램 RMAT(Regenerative Mediciine Advanced Technology)로 2019년 FDA 허가임상 진행이 가능할 것으로 보고 있다. 2015년 설립된 유틸렉스는 다양한 면역항암제 파이프라인을 바탕으로 임상·연구개발을 펼치고 있다. 주요 파이프라인은 면역항암 세포치료제인 자가유래 암항원 특이적 T 세포치료제와 키메릭 항원 수용체 T 세포치료제(CAR-T 세포치료제)로 각각 임상과 비임상 연구를 진행하고 있다. T 세포치료제 앱비엔티셀은 현재 국내 임상 1상을 완료했다. 말기암 환자 8명을 대상으로 진행한 임상 1상에서는 2명의 환자가 완전관해(Complete Response·CR)에 도달했고, 1명의 환자에게서 부분관해(Partial Reaponse·PR)를 확인했다. 해당 1상 임상에 참여한 NK/T 림프종 환자 2명은 완전관해를 보였다. 이번에 돌입한 임상 1/2상은 앞서 1상보다 높은 용량을 투약할 예정이며, 고순도의 강력한 T 세포를 추출해 투여하기 때문에 1상보다 높은 객관적 반응률(ORR)이 기대된다. 또 CAR-T 세포치료제는 기존 출시된 킴리아(노바티스)·예스카르타(길리어드)가 가진 CAR-T세포치료제의 부작용을 현저히 낮춘 MVR CAR-T를 개발 중에 있다. 관련 논문은 저명한 학술지인 네이처 커뮤니케이션즈에 등재됐다. 유틸렉스는 이밖에 높은 잠재성을 가진 파이프라인으로 면역항암 항체치료제도 개발 중이다. 현재 출시된 키트루다·옵디보 등이 T세포를 억제하는 수용체를 차단해 항암효과를 내는 것과 달리 유틸렉스 항체치료제는 T세포를 활성화시키는 수용체를 자극해 항암효과를 낸다. 이는 단독 치료제로 개발하고 있지만 기존 제품과 병용해도 부작용이 없으며 시너지가 발생할 것으로 기대된다. 이 항체치료제 중 EU101에 대해서는 지난해 중국에 기술이전을 완료했으며 현재 회사가 보유하고 있는 다수의 항체치료제 파이프라인들에 대해 글로벌제약사들이 관심을 갖고 기술이전 논의가 이뤄지고 있다는 게 회사 측 설명이다. 한편, 유틸렉스는 설립 후 3번에 걸쳐 약 640억원의 투자유치를 성공적으로 완료했으며 비상장 바이오업계에서는 글로벌 수준 면역항암제 개발 기술을 보유하고 있어 글로벌 사업화를 이룰 수 있는 잠재력이 있는 회사로 주목받고 있다.